Szanowni Państwo,

Medycyna Praktyczna wykorzystuje w swoich serwisach pliki cookies i inne pokrewne technologie. Używamy cookies w celu dostosowania naszych serwisów do Państwa potrzeb oraz do celów analitycznych i marketingowych. Korzystamy z cookies własnych oraz innych podmiotów – naszych partnerów biznesowych.

Ustawienia dotyczące cookies mogą Państwo zmienić samodzielnie, modyfikując ustawienia przeglądarki internetowej. Informacje dotyczące zmiany ustawień oraz szczegóły dotyczące wykorzystania wspomnianych technologii zawarte są w naszej Polityce Prywatności.

Korzystając z naszych serwisów bez zmiany ustawień przeglądarki internetowej wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie plików cookies i podobnych technologii, opisanych w Polityce Prywatności.

Państwa zgoda jest dobrowolna, jednak jej brak może wpłynąć na komfort korzystania z naszych serwisów. Udzieloną zgodę mogą Państwo wycofać w każdej chwili, co jednak pozostanie bez wpływu na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego wcześniej na podstawie tej zgody.

Klikając przycisk Potwierdzam, wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie wyżej wymienionych technologii oraz potwierdzacie, że ustawienia przeglądarki są zgodne z Państwa preferencjami.

Znakomite rezultaty terapii genowej hemofilii

Znakomite rezultaty terapii genowej hemofilii
Fot. pixabay.com

Uczestnicy brytyjskiego klinicznego badania nowej metody genowej terapii hemofilii mogli zrezygnować z wcześniejszego, uciążliwego leczenia. Lekarze, mimo że oczekiwali poprawy, nie kryją zaskoczenia poziomem skuteczności terapii.

Zespół specjalistów z Queen Mary University of London na łamach „New England Journal of Medicine” (http://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1708483) informuje o sukcesie w pracach nad skutecznym sposobem leczenia hemofilii A (najczęstsza postać choroby).

Choroba ta, które dotyka głównie mężczyzn, wynika z braku białka zwanego czynnikiem VIII, które odgrywa istotną rolę w krzepnięciu krwi. Bez tej cząsteczki, już małe skaleczenie może być groźne, często dochodzi też do krwotoków wewnętrznych, a powtarzające się krwawienia do stawów nierzadko wywołują u chorych artretyzm.

Chorym można do pewnego stopnia pomóc. Muszą jednak przyjmować częste iniekcje, które w ograniczonym zakresie pozwalają kontrolować krwawienia. Skutecznego leku jednak nie ma.

Rozwiązanie tego palącego problemu może stanowić terapia genowa. Brytyjscy specjaliści w swoim badaniu przetestowali działanie jednorazowego zabiegu wprowadzenia do komórek ochotników genu, który przywrócił produkcję brakującego białka.

Terapia przyniosła znakomite wyniki. Rok po zabiegu u 6 z 7 mężczyzn, którzy otrzymali najwyższą dawkę leku, poziom czynnika VIII był równy lub wyższy od normalnego, a u pozostałego pacjenta odpowiadał tylko łagodnej hemofilii.

Zmniejszenie ryzyka krwawień pozwoliło na rezygnację z obciążających iniekcji. Próba wskazuje też na bezpieczeństwo terapii.

Naukowcy nie kryją zaskoczenia. „Zobaczyliśmy niesamowite rezultaty, które dalece przekroczyły nasze oczekiwania. Zaczynaliśmy z myślą, że byłoby ogromnym sukcesem, gdyby udało się osiągnąć pięcioprocentową poprawę, więc obserwacja poziomu zbliżonego do normalnego z dramatyczną redukcją krwawień jest po prostu zdumiewająca” - opowiada prof. John Pasi, dyrektor Haemophilia Centre w Barts Health NHS Trus i naukowiec z Queen Mary University of London.

Dla pacjentów sukces leczenia oznacza łatwiejszą codzienność. „Terapia genowa odmieniła moje życie. Mogę mieć teraz nadzieję na przyszłość. To dla mnie niewiarygodne, aby mieć nadzieję na to, że będę mógł kopać piłkę czy wspinać się po drzewach ze swoimi dziećmi do ich nastoletniego wieku i dłużej. Zapalenie stawów w moich kostkach sprawiło, że martwiłem się, jaki dystans będę mógł przejść w wieku 40 lat. W wieku 23 lat miałem kłopoty z przebiegnięciem 100 m do przystanku autobusowego; teraz w wieku 29 lat mogę przejść dwie mile każdego dnia, czego nie byłem w stanie zrobić przed terapią genową” - mówi jeden z ochotników, 29-letni Jake Omer.

Uczestnicy badania także byli zaskoczeni wynikami. „To naprawdę dziwne, nie musieć martwić się krwotokami. Pierwszy raz zauważyłem różnicę około 4 miesięcy po leczeniu, kiedy upuściłem ciężar na siłowni uderzając się mocno w łokieć. Zacząłem panikować, myśląc, że teraz będzie naprawdę źle, ale po przyłożeniu lodu tej nocy obudziłem się i wszystko wyglądało normalnie. To był moment, w którym zobaczyłem dowód, że terapia genowa zadziałała” - opowiada Jake Omer.

Autorzy badania planują kolejne testy. Teraz chcą zaangażować w nie więcej pacjentów – z Europy, USA, Afryki i Ameryki Południowej.

Data utworzenia: 20.12.2017
Znakomite rezultaty terapii genowej hemofilii Oceń:

Zaprenumeruj newsletter

Na podany adres wysłaliśmy wiadomość z linkiem aktywacyjnym.

Dziękujemy.

Ten adres email jest juz zapisany w naszej bazie, prosimy podać inny adres email.

Na ten adres email wysłaliśmy już wiadomość z linkiem aktywacyjnym, dziękujemy.

Wystąpił błąd, przepraszamy. Prosimy wypełnić formularz ponownie. W razie problemów prosimy o kontakt.

Jeżeli chcesz otrzymywać lokalne informacje zdrowotne podaj kod pocztowy

Nie, dziękuję.