Dzięki nowym terapiom mamy szansę wyleczyć część chorych z przewlekłymi, dotąd nieuleczalnymi nowotworami krwi - mówili eksperci na III Międzynarodowej Konferencji Szkoleniowej “Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” trwającej do niedzieli w Kazimierzu Dolnym.
Fot. pixabay.com
Prof. Anna Dmoszyńska, kierownik Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwerystetu Medycznego w Lublinie dała za przykład przewlekłą białaczkę szpikową (PBSz). Jak przypomniała, wprowadzenie do terapii chorych na PBSz leków z grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej przyniosło rewolucyjne zmiany w postaci wieloletniego przeżycia chorych.
"W tej chwili jesteśmy na takim etapie, że u pacjentów z tą postacią białaczki, którzy przez co najmniej dwa lata mają tzw. całkowitą remisję molekularną, można zaprzestać leczenia" - tłumaczyła hematolog. Zaznaczyła, że ok. 50 proc. z tych pacjentów nie potrzebuje dalszego leczenia, chociaż u drugiej połowy dochodzi do nawrotów.
Hematolog dodała, że być może podobne efekty uda się uzyskać u części chorych na szpiczaka plazmocytowego.
Jak przypomniała, w leczeniu tej grupy pacjentów dokonał się w ostatnich dwóch dekadach ogromny przełom. Pojawiły się dwie grupy leków – leki immunomodulujące oraz tzw. inhibitory protesomu, które przyczyniły się do dwukrotnego wydłużenia przeżycia chorych. W listopadzie 2015 r. w USA zarejestrowano dwa leki na szpiczaka o zupełnie nowym mechanizmie działania, z grupy przeciwciał monoklonalnych – tj. daratumumab oraz elotuzumab.
Obecny na spotkaniu prof. Torben Plesner, hematoonkolog ze Szpitala Vejle w Danii, jako jeden z pierwszych lekarzy ponad 10 lat temu rozpoczął badania kliniczne nad daratumumabem (przeciwciało monoklonalne anty-CD38) i podał go pierwszemu pacjentowi w Danii. Efekty zastosowania leku zaskoczyły hematologów. Okazało się, że ma on już wysoką skuteczność nawet wtedy, gdy zastosuje się go samodzielnie. Jednak połączenie go z lekami na szpiczaka z innych grup znacznie zwiększa szansę na wydłużenie życia nawet u tych chorych, którzy otrzymali wcześniej wiele innych terapii. Według prof. Plesnera wielu z jego pacjentów, którzy otrzymali lek - ocenia, że nigdy od momentu diagnozy nie czuli się tak dobrze.
"Dzięki dołączeniu tego leku mamy u chorych na szpiczaka odpowiedzi, jakich wcześniej nie obserwowaliśmy. (…) Znaczny odsetek pacjentów uzyskuje tak dobrą kontrolę choroby, że mają mniej niż jedną komórkę nowotworową na milion. Zatem prawdopodobnie część z nich została wyleczona" - podkreślił duński hematolog. Jak wyjaśnił, część specjalistów uważa, iż po uzyskaniu tak dobrego efektu terapii powinno się ją kontynuować jeszcze przez dwa lata, a następnie odstawić i obserwować pacjenta, czy nie ma objawów nawrotu choroby. "To będzie wymagało badań klinicznych, ale rodzi nadzieję, że wyleczenie szpiczaka z użyciem leków jest możliwe" - zaznaczył prof. Plesner.
Zastrzegł, że u części pacjentów również na tej terapii może dojść do nawrotów choroby, dlatego hematolodzy są zdania, że każdy pacjent wymaga indywidulnego dobierania terapii i jej modyfikacji w razie potrzeby.
Prof. Dmoszyńska przyznała, że gdy rozpoczynały się badania nad daratumumabem - obawiała się, że lek będzie miał wiele działań niepożądanych. Białko CD38, na które działa lek, występuje bowiem na wielu komórkach w naszym organizmie – w mózgu, sercu, mięśniach, a nie tylko na komórkach szpiczaka. "Okazało się na szczęście, że lek jest toksyczny dla komórek szpiczaka, ale nie dla zdrowych komórek naszego organizmu" - powiedział prof. Plesner.
W jego opinii jesteśmy świadkami rewolucji w leczeniu pacjentów z nowotworami hematologicznymi. "Szpiczak jest przykładem, że odchodzimy od toksycznego, opartego na chemioterapii leczenia, mającego wiele działań niepożądanych - w kierunku terapii inetligentnych, które (…) pozwalają uzyskać długofalową kontrolę choroby bez działań niepożądanych" - tłumaczył.
Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie ocenił, że wprowadzanie nowych, drogich leków na nowotwory hematologiczne uwidacznia też słabość i niewydolność finansową systemów ochrony zdrowia, m.in. w Polsce. Z sześciu nowych leków na szpiczaka, które zostały zarejestrowane na świecie i w Unii Europejskiej od 2014 r., żaden nie jest na razie refundowany w naszym kraju. "Mamy nadzieję, że aktualnie trwające procedury refundacyjne dla trzech z tych leków zakończą się w końcu sukcesem" - podkreślił.
Prof. Plesner zaznaczył, że ze względu na ograniczone budżetowe możliwości systemu ochrony do refundacji powinno się wybierać te leki, które dają najwięcej korzyści w odniesieniu do ceny. "W mojej opinii spośród nowych leków są to: daratumumab, pomalidomid i karfilzomib. I te leki polecałbym refundować w Polsce" - zasugerował.
Prof. Giannopoulos zaznczył, że nowoczesne leki na szpiczaka i inne nowotwory układu krwiotwórczego znacznie zmniejszają liczbę powikłań, które wymagają leczenia na oddziałach szpitalnych i dłuższej hospitalizacji. To pozwala w istotny sposób odciążyć system ochrony zdrowia.
Hematolog zaznaczył też, że aby poprawić skuteczność leczenia szpiczaka w Polsce, niezbędnym warunkiem jest stworzenie rejestru pacjentów z tym nowotworem.
